I sin nyeste film, skaper skuespilleren og produsenten historien om en fars søken etter å helbrede sine barn av Pompe sykdom.

Av Lauren Paige Kennedy

I den nye filmen Ekstraordinære tiltak, Harrison Ford gjør det han gjør best. Veteran skuespilleren bringer til liv en annen curmudgeonly karakter som, når hans stikkende eksteriør er strippet bort, blir avslørt for å være en helt.

Ford, som stadig strekker seg på 67, kjemper ikke intergalaktiske skurkere, urfolkskrigere, eller til og med hans egne demoner denne go-around. Hans nåværende alter ego, den skrumpe, men strålende forskeren Robert Stonehill, er i krig med en sjelden genetisk lidelse kalt Pompe (uttalt pom-pay) sykdom.

Denne svekkende tilstanden påvirker om lag en av 40.000 mennesker over hele verden, mange av dem spedbarn og små barn, på de grusomme måtene. Det fører til alvorlig muskel svakhet, noe som gjør de unge pasientene svake, rullestolbundne og kjemper for pusten, med forstørrede hjerter og lever. Pompesykdom er en viss dødsdom uten behandling, som til for tiden ikke eksisterte.

Klipp til vår handlingshelt - eller i dette tilfellet er det kanskje mer nøyaktig å si actionhelter - for å redde dagen.

The Crowley Family Story

Filmen, som åpnes landsdekkende den 22. januar, er inspirert av den bemerkelsesverdige sanne historien om John og Aileen Crowley og deres tre barn. De to yngste - Megan og Patrick - ble diagnostisert med Pompe sykdom i 1998 i henholdsvis 15 og 5 måneder. Med begge Crowleys som ubevisst bære en kopi av det recessive Pompe-muterte genet, hadde paret en 25% sjanse til å unnfange et barn med tilstanden og en 50% sjanse for at barnet skulle bli bærer. Men det tok Megan bak utviklingsmessig før hun - og hele familien - ble testet.

Disse desperate foreldrene var villige til å gjøre alt for å redde sine syke barn, selv om det betydde at John Crowley sluttet en jobb med god helseforsikring for å skaffe midler til eksperimentell forskning, og deretter lansere sitt eget bioteknologiske firma for å teste en lovende ny Pompe-terapi. Fords karakter er et kompositt basert på flere faktiske forskere med banebrytende ideer; i filmen blir han, som Ford setter den, den usannsynlige "folien og samarbeidspartneren" til en svært fast far.

"John søkt og gjennomgå all tilgjengelig informasjon om sykdommen," forteller Ford fra sitt kontor på den lille, søvnige Santa Monica-flyplassen. "Han bestemte seg for at støtten til en forskers arbeid var hans beste skudd for å bringe et stoff raskt til markedet … men han fant ut at det var mange mange hindringer før han kunne gjøre det."

Fortsatt

Søker etter en Pompe sykdom kur

Det virkelige livet John Crowley har fått rikelig medieoppmerksomhet for de ekstraordinære tiltakene han tok for å jukse døden. DeWall Street Journal reporter Geeta Anand kronet sitt oppdrag i en artikkel i 2003, utvidet hun senere til boken, The Cure: Hvordan en far økte $ 100 millioner - og spratt medisinsk etablering - i en søken for å redde sine barn.

Ford, som i tillegg til hovedrollen i filmen tjente som sin utøvende produsent, følte historien var svært overbevisende. "En far som gir opp så mye av livet sitt for å hengive seg for å finne en kur for hva som tilhører hans barn, er noe jeg ble tiltrukket av. Men jeg ble også tiltrukket av elementene i historien som viser vanskeligheten med å bringe et stoff på markedet ."

Leter du etter tips for å håndtere barnets kroniske sykdom? Se "Når et barn er kronisk syk".

For å levere et slikt stoff, fant han seg jobber mot en tikkende klokke. Forventet levetid for Pompe-pasienter som er diagnostisert som spedbarn, er høyst ni år, selv om de fleste barn dør i førstefødselsår fra hjerte- eller respiratoriske komplikasjoner. Han visste hemmeligheten om å skape en behandling i tide til at Megan og Patrick, som vokste svakere om dagen, ville bli funnet blant akademiske forskere med banebrytende - hvis seriøst underfinansierte teorier. "Feil var ikke et alternativ," forteller den virkelige Crowley.

Ford handler mot Brendan Fraser og Keri Russell, som spiller Crowleys, men vitenskap er den virkelige stjernen her. "Folk med Pompe-sykdom mangler et enzym i deres celler som bryter ned glykogen en lagringsform for glukose eller sukker," sier Hung Do, som i tillegg til å ha doktorgrad i medisinsk biokjemi og genetikk, også tjent som offisiell vitenskapelig rådgiver for filmen - og var en av de opprinnelige medlemmene av forskningsgruppen som Crowley spilte. "Alt som glykogen bygger opp i kroppens celler og fører til mange biokjemiske og fysiske problemer forbundet med sykdommen."

Enzymutskifting - en terapi som leverer det manglende enzymet i kroppens celler, slik at stoffet kan bryte ned glykogen og la celler fungere normalt - var målet. "Men å få enzymet inne i cellen til riktig indre plassering er vanskelig," sier Do. "Du må levere enzymet med riktig emballasje - pakk det med en bue, hvis du vil - på en måte at en celle er enig i å godta enzymet. Og det er vår forskning fokusert på."

Fortsatt

Utvikling av enzymbehandling

"Jeg visste ingenting om noe av dette da jeg først startet," sier Crowley."Når frø pengene var på plass og vitenskapen å utvikle en effektiv enzymterapi var nede, var min første forspørsel i bioteknologibransjen to skritt fremover, ett skritt tilbake. Men jeg tror at min" aldri slutte "holdning gjort opp for min mangel på erfaring. "

Helt klart. Som filmen viser seg, utviklet en terapi fra den nyskapende tenkningen til forskere - representert ved Fords karakter - var bare trinn ett. Akkurat som det ble gjort fremskritt - i ekte og hjulsliv - løp Crowley ut av penger. Han ble tvunget til å selge sitt fledgling selskap til et større bioteknisk firma, Genzyme, hvis ledere ønsket velkommen sin fortsatte ledelse av hans forskerteam.

Så kom et nytt slag. Når Genzyme til slutt utviklet en behandling for Pompe, ble hans barn "avvist for å være en del av de opprinnelige legemiddelforsøkene på grunn av interessekonflikter", sier Ford.

"Det var mer enn frustrerende," sa Crowley. "Selv om FDA var komfortabel med Megan og Patrick som en del av rettssaken, avviste sykehusets internrevisjon sin søknad" fordi han var en leder av selskapet . "Så jeg gjorde det enkelt for dem," sier han. "Jeg sluttet straks jobben min." (Spoiler varsling: I filmen - mest sannsynlig for ekstra dramatisk spenning - han sparket.)

Dette tilbakeslaget i tredje handling fører imidlertid til en god slutt. Fri fra Genzymes begrensninger mottok Crowleys barn deres første infusjoner i januar 2003. Mens stadiene av deres sykdom var for langt avansert for å oppnå fullstendig gjenoppretting, viser nylige studier at spedbarn som mottar terapien, har nesten normale liv - begge Crowley-barna umiddelbart forbedret. Megans utvidede hjerte returnerte til sin normale størrelse innen seks måneder etter at den første dosen ble oppnådd. Patrick fikk også styrke.

Harrison Ford: Flyplane

Sju år etter er de relativt sunne og viktigste, levende. Og de betrakter deres far - hvis memoarer om opplevelsen, Chasing Miracles: The Crowley Family Journey of Strength, Hope, and Joy, utløper i januar - en sann handlingshelt.

Fortsatt

Bare ikke ring Ford det - i hvert fall ikke til ansiktet hans. "Action star" moniker, tror han, kommer fra "mine filmer som har tjent mest penger. Men de som hever ham til en slik status, er ikke relatert til hele min kroppsdel." Selv om Fords største deler innrømmer lys sabber, sverd eller sporadisk bullwhip, er hans hovedpersoner uten unntak "på vei over hodet", insisterer han. Han ser seg som en skuespiller som bare er en ledende mann. Ekstraordinære tiltak inkludert, gravitates han til plomme roller som avslører "en vei for utvikling … Jeg er ikke en profesjonell showoff. Jeg er en historieforteller."

Men hvis handlingen handler om å handle, se ikke lenger enn en av Hollywoods største ikoner. Ford har aldri hvilt på hans Han Solo-Indiana Jones-Jack Ryan-laurbær. Han utfordrer seg selv. Her på Santa Monica flyplass, huser han tre av sine egne små fly og et helikopter.

"For rundt 14 år siden innså jeg at jeg ikke hadde lært noe nytt i svært lang tid," sier han. "Jeg ønsket å lære å fly: ferdigheten i det hele, grensesnittet mellom ansvar og friheten det gir deg. Det gjenoppfunnet verden for meg, og hvordan jeg svarer på spørsmålet" Hva gjør du? " Vel, jeg kan nå si "pilot". "

I disse dager, når Ford ikke er opptatt med å søke etter det neste flotte manuset, henger han ut i fjerntliggende nordlige Idaho med sine flygende kompisar.

"Vi setter opp en leir i en av disse villmarksstripene," sier han, "og hver dag bryter vi opp i fem eller seks fly og lander på utfordrende steder. Det er vakkert, men det handler om å øve, om hva som blir trygt og ned."

Ford flyr også regelmessig mellom Los Angeles og hans hjem i Jackson Hole, Wyo., En av flere boliger han deler med sin forlovede, skuespilleren Calista Flockhart og hennes sønn Liam, 9. Skuespilleren har også fire voksne barn - Benjamin, Willard, Malcolm og Georgia - fra to tidligere ekteskap.

Miljøagent

Ford tar tiltak på andre måter også. Hans engasjement for miljøspørsmål er langvarig, fra humoristiske public service-kunngjøringer hvor han vokser sitt brysthår for å illustrere avskoging til et annet PR-trykk for å bidra til å redde truede tigre.

Fortsatt

Og han legger pengene sine der munnen er. Et styremedlem i miljøgruppen Conservation International i nesten 20 år, denne tidligere Boy Scout "elsket alltid naturen, men en gang jeg tjente litt penger" - i 2009, Forbes magasinet rangerte ham som den rikeste skuespilleren i Hollywood - "Jeg var ute etter å bruke den for å få effekt. Pengene kan kjøpe vitenskap til støtte for bevaring. Det kan lære indfødte mennesker politikk eller en fisker en annen oppgave når fiskeriet han bruker er belastet."

Ser denne aktivisten fremskritt i beskyttelse av regnskog og korallrev som miljøbevegelsens høyeste prioritet? "Det er en million små kamper som alle kommer sammen i et stort slag," svarer Ford lidenskapelig. "Og det har vært små seire. Men ikke det store slaget, ennå ikke.

"Vi trenger en bunnvull, til det punkt der den moralske myndigheten blir så åpenbar at dette er hva vi trenger å gjøre."

Ford er spesielt lidenskapelig om sammenhengen mellom truede økosystemer og vår egen helse. Mange av medisinene vi stoler på, var opprinnelig hentet fra planter og dyr, noen av dem allerede truet i naturen. På grunn av dette samarbeider Conservation International med urbefolkninger rundt om i verden for å bevare naturtyper, inkludert regnskoger og korallrev med liv.

Organisasjonens helseadvokat, Judy Mills, sier: "Noen av de mest innovative lederne for Alzheimers og HIV / AIDS, og nye antibiotika for smittsomme sykdommer - for bare å nevne noen - kommer alle fra truede økosystemer. Jeg vet ikke hva som kommer ned i gutten. Vi kan ødelegge potensielle botemidler for sykdommer vi ikke engang vet om. " I tillegg merker Mills:

• Mer enn 50% av moderne eller vestlige medisiner, var i utgangspunktet avledet fra planter eller dyr. Et par eksempler: Aspirin kom fra barken på pilgresset. Kreft stoffet Taxol, som brukes til å behandle bryst, lunge og eggstokkreft, ble skapt fra den truede Stillehavet yew anlegget. Den aktive ingrediensen warfarin, avledet av søt kløver, er en behandling for blodpropper. Den kraftige smertestillende Prialt, gitt til pasienter som ikke kan tolerere morfin, kommer fra sjøens keglesnekke. Og narkotika til å behandle barndommen leukemi finnes i den rosenkule periwinkle.
• Mer enn 90% av tradisjonelle medisiner - gamle kurer fra Kina, Japan, Korea, pluss tibetanske unani og ayurvediske behandlinger - kommer fra planter og dyr. Disse inkluderer ginseng for å bekjempe tretthet og stress, samt symptomer forbundet med type 2 diabetes. Bjørngalle har lenge vært brukt til å behandle gallestein, hepatitt og leversykdom. Kinesisk Artemisia, en plante som tradisjonelt administreres for å bekjempe feber og parasittiske infeksjoner, er hovedkilden til det nye stoffet Coartem for cerebral malaria; Det forventes å lagre mer enn 600 000 liv i år.

Fortsatt

En ekstraordinær mann

Som Ekstraordinære tiltak Premiere denne måneden - hans 60. film - Ford er begeistret for sitt nyeste store skjermtilbud, og også med sitt livs retning. Han er i et godt forhold til Flockhart og føler seg bra også: "Calista og jeg liker å lage mat, mye grilling, salater, den slags ting. Vi lever en sunn livsstil."

Og med tiår med erfaring med å finne ut av fame, har han lært å balansere hele Hollywood-saken - "Anonymitet er en dyd som folk seriøst undervurderer!" - med flyet flyr inn i skyene. Men ikke misforstå personlig tilfredsstillelse for avslapning, enten profesjonelt eller personlig. Fordi Ford - en av celluloidens mest legendariske helter - lever for ett ord, den samme han så uheldigvis unngår: Handling!

Når et barn er kronisk syk

Det er hvert foreldres verste mareritt: Som barna fra Crowley har barnet ditt blitt diagnostisert med alvorlig sykdom. Hvordan sikrer du den aller beste omsorg mens du holder hjemmefronten - for ikke å nevne dine følelser - intakt? Carla Oliver, MSW, CCLS, leder av Therapeutic Recreation / Child Life Department på Barnas sykehus i Aurora, Colo., Tilbyr disse tipsene:

• Velg riktig sykehus. Sjekk opp på et sykehus før du sender barnet ditt der, sier Oliver. "Felleskommisjonen er et byrå som i utgangspunktet er" politiet "på sykehusene. Personalet viser tilfeldigvis på sykehus og gir enten akkreditering - eller ikke. Du kan også finne ut hva andre leger må si om bestemte sykehus ." Harvard Medical School senter for sykehus vurdering er en annen god ressurs.
• Partner med legen din. Finn et pediatrisk sykehus som omfatter en "familie-sentrert omsorgsfilosofi," forklarer Oliver. "Ikke alle gjør det. Dette betyr i utgangspunktet at barnets familie er ekspert … de er i samarbeid med sine leger. Morena vet virkelig det beste."
• Opplær deg selv. Nesten alle amerikanske pediatriske sykehus har minst en barnelivspesialist, en helsepersonell opplært for å veilede foreldre og deres barn gjennom kommende medisinske prosedyrer og utvinning, sier Oliver. Men foreldrene skal også holde seg til fakta og utfordringer i deres barns tilstand.