Kvinnenes sak gir håp mot sarkoidose

Innholdsfortegnelse:

Anonim

Av Steven Reinberg

HealthDay Reporter

WEDNESDAY, 26. desember, 2018 (HealthDay News) - I svært foreløpige funn syntes et eksisterende reumatoid artritt medisin å kurere en kvinne av en sjelden, men potensielt livstruende tilstand kjent som sarkoidose.

Etter 10 måneders bruk syntes tofacitinib (Xeljanz) å eliminere alle symptomene for kvinnen, som hadde prøvd mange standardbehandlinger til ingen nytte.

Sarcoidose er en betennelsessykdom som rammer flere organer. Mens noen pasienter gjenoppretter uten behandling, har andre lungeskade, hjerte, lymfeknuter, hud og andre organer skadet. På huden kan det føre til skader på lesjoner.

Sykdommen "endrer immunsystemet som igjen fører til økt betennelse i kroppen," forklarte Dr. Anup Singh, en pulmonologist på Lenox Hill Hospital i New York City.

"Denne økte betennelsen kan forårsake uavhengige symptomer som hoste, vekttap, utslett, ledsmerter og hevelse, hjertebank, pustevansker, hodepine eller tap av syn," sa Singh, som ikke var involvert i den nye studien.

Den nye forskningen ble ledet av Dr. Nkiruka Emeagwali, en klinisk stipendiat ved Yale Medical School. Hun sa at dagens behandlinger for sarkoidose inkluderer steroider eller det antiinflammatoriske stoffet kjent som metotreksat. Hverken er pålitelig effektive, og begge kan forårsake alvorlige bivirkninger, forskerne bemerket.

Yale-teamet mistenkte - basert på data fra tidligere studier - at rheumatoid artritt medisin Xeljanz kan hjelpe. Det tilhører en klasse medisiner som kalles JAK-hemmere, fordi stoffene virker på en bestemt biokjemisk vei kalt Jak-STAT.

Forskere hadde allerede brukt denne klassen av stoff for å kunne behandle andre kroniske hudsykdommer som vitiligo, alopecia areata og eksem.

I den nye studien tok en 48 år gammel kvinne med sarkoidose Xeljanz to ganger om dagen i flere måneder. Over den tiden forsvant hennes hudlesjoner nesten, Yale-teamet rapporterte i 27 desember utgaven av New England Journal of Medicine.

"I løpet av behandlingen går ikke bare hudsykdommen sin, men det er ingen aktivering av banen, sier forsker Dr. Nkiruka Emeagwali, en klinisk stipendiat ved Yale Medical School, i en pressemelding fra Yale.

I tillegg så forskerne på genetiske data fra en annen pasient før og under behandlingen, noe som viste at Jak-STAT-banen var involvert.

Fortsatt

"Vi planlegger å evaluere aktiveringen av Jak-STAT-banen i lungevæsken og blodet av over 200 pasienter med lunge- og multiorgan sarkoidose," sa hun.

Resultatene blir testet videre i en klinisk studie. Hvis de er bekreftet, kan de utgjøre et gjennombrudd for sarkoidose pasienter, sa forskerne.

"En ofte forferdelig sykdom, som til dags dato ikke har noen pålitelig effektiv terapi, kan nå bli målrettet med Jak-inhibitorer," sa lederforsker Dr. Brett King, en professor i dermatologi ved Yale. "Vi har en relativt trygg medisin som fungerer."

Singh bemerket at pasienten hadde uttømt mange veier for behandling.

Hun "hadde blitt behandlet med flere antiinflammatoriske stoffer, inkludert orale steroider og metotrexat i åtte år - uten noen forbedring av symptomene," sa han.

Hennes suksess i å eliminere sarcoidosis symptomer mens du tar Xeljanz "antyder at det er en annen vei til immunforsvaret vårt, som også er involvert i betennelse hos pasienter med sarkoidose," sa Singh.

Men han understreket at mer studier er avgjørende før stoffet blir en førstelinjebehandling.

"Denne saksrapporten har gitt oss håp om et nyere behandlingsalternativ i form av tofacitinib," sier Singh, men stoffet vil forbli et undersøkelsesalternativ, til resultatene av fremtidige studier er tilgjengelige. "